Sanidad

Los pacientes de Andrade reciben grandes avances en su tratamiento

  • Tras varios años de ensayos clínicos, pueden acceder al medicamento Onpattro que será financiado por la Seguridad Social

Una de las asambleas de Asvea en Valverde.

Una de las asambleas de Asvea en Valverde. / H.I. (huelva)

Los ensayos que se han venido realizando en estos últimos años y las buenas expectativas que se iban abriendo con ello, han dado como resultado que los pacientes con enfermedad de Andrade tengan ya a su disposición, el medicamento Onpattro (principio activo: Patisiran) ha sido incluido dentro de la prestación farmacéutica del Sistema Nacional de Salud.

Cristina Borrachero y Francisco Muñoz. Cristina Borrachero y Francisco Muñoz.

Cristina Borrachero y Francisco Muñoz. / H.I. (huelva)

“La aprobación de Onpattro representa un triunfo para el avance científico. Gracias a su mecanismo de acción conseguimos tratar la enfermedad de raíz, no sólo su sintomatología”, ha apuntado Jorge Capapey, responsable de Alnylam en España. “”Hasta ahora, los pacientes con enfermedad de Andrade tenían pocas opciones de tratamiento, tales como el trasplante de hígado. Sin embargo, estas opciones terapéuticas no han demostrado validez en la totalidad de los pacientes”.

La provincia de Huelva es uno de los focos habituales de incidencia de la amiloidosis hereditaria, que también se llama así, en España. Ha habido dos focos tradicionales en Valverde y Beas. Junto a Huelva, Mallorca es el otro lugar en el que la enfermedad de Andrade tiene mayor presencia. Fuera, la patología tiene presencia significativa en Portugal (3.000 en Oporto), Francia, Alemania, Italia, Brasil y Suecia. El médico internista del Juan Ramón Jiménez, Francisco Muñoz, atiende a estos pacientes en una consulta específica en el centro hospitalario. Se congratula de la aprobación del medicamento, si bien ya “se venía usando de manera muy restringida, desde hace unos años a través de los ensayos clínicos”.

Muñoz confirmó que “ha sido una alegría porque no es habitual que surjan medicamentos de estas características para pacientes de enfermedades raras que por su propia definición, son pocos”. Añadió que “estamos asistiendo al nacimiento de una nueva clase de medicamentos que pueden ser la respuesta a multitud de enfermedades raras de origen genético, al tratar el origen de la enfermedad y no la sintomatología. Los ensayos clínicos han demostrado muy buenos resultados en cuanto a la mejora de las manifestaciones neurodegenerativas, que, en el caso de la amiloidosis hereditaria por TTR, es una excelente noticia”.

El portavoz de la Asociación Valverdeña de Enfermedad de Andrade (Asvea), Juan Cuesto, confirmó por su parte, que varios de los pacientes habían estado participando en los ensayos. Para los que estaban en la fase menos avanzada de la enfermedad ya se contaba con medicamentos, pero este nuevo está dirigido a los incluidos en la fase 3, los más afectados y que por lo tanto, serán los más beneficiados”. Afortunadamente el medicamento tendrá la cobertura de la Seguridad Social ya que se trata de compuestos muy caros”.

El presidente de esta asociación, Emilio Domínguez, se expresó en términos muy parecidos: “Estamos muy contentos con la aprobación porque supone tener otro tratamiento a nuestro alcance que puede suponer una mejora significativa para nuestra calidad de vida. Se trata de un paso muy importante para nosotros y para nuestras familias, sobre todo en un momento en el que pensábamos que podría retrasarse un poco debido a la situación actual con la pandemia del coronavirus”.

Francisco Muñoz entiende que se trata de una enfermedad infradiagnosticada que, no obstante, va avanzado en este ámbito también “debido al uso de los estudios genéticos desde los años 90”. Aun así, no es difícil que la patología se esconda en una sintomatología afín con otras de manera que el diagnóstico se posponga en algunos casos. De hecho, se le considera una enfermedad caprichosa ya que incluso en caso de miembros de una misma familia, la enfermedad puede presentar distintas caras pues ataca a diferentes órganos provocando dolores por trastornos gastrointestinales, problemas urológicos, etcétera.

Afortunadamente, en el caso de Huelva todos los pacientes están controlados desde el punto de vista sanitario. En ellos están incluidos los 70 que son portadores asintomáticos, personas que puede que evolucionen o no en el futuro la enfermedad. De este modo, la consulta que este especialista lleva con su colega Cristina Borrachero atiende a 140 pacientes.El especialista del Juan Ramón Jiménez añadió que las “posibilidades de heredar la amiloidosis son de un 50% siempre, obviamente, que haya antecedentes familiares”.

La amiloidosis hereditaria, el nombre científico de la enfermedad de Andrade, es una afección por la cual se forman depósitos anormales de proteína (llamados amiloides) en casi todos los tejidos del cuerpo. Los depósitos se forman con mayor frecuencia en el corazón, los riñones y el sistema nervioso. Estos depósitos de proteína dañan los tejidos e interfieren con el funcionamiento de los órganos. Otras amiloidosis no son hereditarias. Esas incluyen la sistémica senil, la espontánea y la secundaria.

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