Caracterizar los genes implicados en AF favorece el pronóstico

  • Investigadores españoles desarrollan modelos terapéuticos para aquellos pacientes que no pueden trasplantarse

Desde hace 12 años el grupo de Hematopoyesis y Terapia Génica del Ciemat (Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas) y que forma parte del Ciberer (Centro de Investigaciones Biomédicas en Red en Enfermedades Raras) esta trabajando en AF en colaboración con otros grupos españoles como la Universitat Autónoma de Barcelona, el Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas y gran número de hospitales. Según José Antonio Casado Olea, investigador del grupo Hematopoyesis y Terapia génica de Ciemat , "entre nuestras aportaciones podemos destacar la caracterización de cual de los 13 genes descritos para la AF es el responsable de la enfermedad en cada uno de los pacientes españoles. Así como se ha desarrollado un vector terapéutico y un protocolo de terapia génica para los pacientes que no puedan beneficiarse de un trasplante de médula ósea, se ha encontrado en las iPS (células adultas reprogramadas a comportarse como células madre embrionarias) generadas a partir de fibroblastos de los pacientes una posible fuente de células madre hematopoyéticas para su uso una vez corregidas".

Estas contribuciones junto a las aportaciones de otros muchos grupos de investigación, sobre todo en el trasplante de médula, ha mejorado notablemente el pronóstico de la AF. "Sin embargo aún queda mucho que investigar para mejorar la calidad y la expectativa de vida de los pacientes", dice el investigador José Antonio Casado.

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