Huelva

Una lucha a contrarreloj

  • Óscar, de 8 años, padece distrofia muscular de Duchenne Sus padres piden al Juan Ramón que autorice "el uso compasivo" del fármaco que requiere y que ya se administra por esta vía a siete niños en España

Óscar deja a un lado la consola y mira de reojo cuando se le pregunta si va a salir en la foto. Entonces ladea la cabeza, muestra su amplia sonrisa y asiente. Jesús, menos tímido que su hermano, asegura que él está dispuesto de sobra. "Y ¿por qué lo harás, Jesús?", le pregunta Charo, su madre. "Por mi hermano Óscar, para que le den el medicamento", responde.

Ambos padecen distrofia muscular de Duchenne (DMD), una enfermedad genética que causa debilidad y pérdida gradual de la función muscular. Los pacientes con esta afección carecen de una proteína que se encuentra en los músculos, por lo que estos se dañan y eventualmente dejan de funcionar. El resultado es la pérdida rápida de la función muscular, la ausencia de toda independencia y el fallecimiento prematuro.

El padre de los pequeños, Ángel Manuel Rodríguez, explica que Jesús, el mayor, ha entrado en la última fase del ensayo clínico de Translarna, "el primer tratamiento que recibe la autorización condicional de la Agencia Europea del Medicamento" para detener esta enfermedad de Duchenne en pacientes que sólo tienen una mutación sin sentido (el caso del 13% de los niños afectados por este problema, entre ellos los dos hermanos).

Pero Óscar, de ocho años, no fue seleccionado para los ensayos que la farmacéutica realiza en Barcelona y Valencia, ya que no pasó la última de las pruebas clínicas y físicas, que consistía en andar al menos 150 metros en seis minutos. "Se quedó en 140". Según comenta Ángel Manuel, el especialista que trata a sus hijos en el hospital Virgen del Rocío, en Sevilla, fue quien les puso en contacto con los responsables de ensayo clínico y, una vez que Óscar se quedó fuera del mismo, les comentó que existía la opción de que se le administrase el tratamiento por uso compasivo.

El Real Decreto 1015/2009, de 19 de junio, por el que se regula la disponibilidad de medicamentos en situaciones especiales, define esta vía como el uso de un medicamento "antes de su autorización en España en pacientes que padecen una enfermedad crónica o gravemente debilitante o que se considera pone en peligro su vida y que no pueden ser tratados satisfactoriamente con un medicamento autorizado".

El padre asegura que Translarna "obtuvo una opinión positiva de la agencia reguladora europea en mayo de 2014" y que el especialista de Sevilla recomendó su uso en noviembre. Pero, según su relato, el hospital Juan Ramón Jiménez, que es el centro al que compete la autorización, argumenta "que lo que queremos hacer es ilegal porque el medicamento no está aprobado en España". "Nos dicen que el uso compasivo de un medicamento no es lo que nosotros pedimos, ya que para autorizarse debe estar aprobado en este país y ser comercializado fuera", señala.

Los padres de Óscar, sin embargo, aseguran que la "ley también contempla que un medicamento en fase de estudio se puede administrar a candidatos que cumplan unos requisitos". No obstante, insisten en que "en mayo fue aprobado por la Agencia Europea del Medicamento", en que "se comercializa en Dinamarca, Noruega y Alemania" y, además, apuntan que existe un programa para el tratamiento con Translarna en Francia e Italia similares al uso compasivo de España y que ya se está administrando con normalidad.

Sin embargo, lo que ha impulsado a esta familia a dar el paso de hacer pública su petición es el hecho de que a otros niños se les ha autorizado la administración por la vía del uso compasivo. "Hace unos días se le ha concedido la autorización a una familia con dos niños afectados de Bormujos y el 30 de enero se autorizó la administración a un niño en Galicia, aunque hay cuatro casos más: dos en Castilla la Mancha, uno en Valencia y otro en Madrid", señala Charo. Ella exige, simplemente, "igualdad de trato" para su hijo.

Por ello, estos padres trasladaron el sábado a la plataforma change.org una recogida de firmas para pedir a la dirección del hospital Juan Ramón Jiménez "que no niegue a Óscar el uso compasivo del medicamento que necesita" y, en apenas 24 horas, 8.000 firmantes suscribieron su petición.

El tratamiento, según aseguran, cuesta unos 20.000 euros mensuales por paciente, si bien indican que desde el hospital nunca les han dado una negativa por motivo económico. "Por el dinero no es, pero tampoco nos han dado por escrito la razón por la que no nos autorizan. De hecho, el viernes pasado registramos una solicitud para que nos den una respuesta por escrito y adjuntamos la documentación de la Agencia Europea del Medicamento. Esperamos que rectifiquen después de verla", aseguran.

Según explica Charo, su hijo Jesús acabará en junio el ensayo. A partir de entonces, y hasta que se comercialice el medicamento, la farmacéutica se compromete a costear el tratamiento. Aunque aún no saben si Jesús está tomando Translarna o el placebo, aseguran que su evolución es muy positiva.

"En septiembre se rompió la tibia y el peroné y el niño ha tenido una recuperación estupenda. Nosotros creemos que está tomando el medicamento y que éste funciona. Todo lo poco que funcione, ya es algo. Porque, además, no hay nada más. Y en Óscar la enfermedad va más rápido: de un mes a otro dejó de andar", cuenta su madre.

El pequeño no camina, solo lo hace ayudado con aparatos. Charo asegura que "tiene las manos flojitas y se le van doblando los dedos". "Lo operamos para que pudiera andar con los aparatos y con la medicación. Para que sea autónomo, para que vaya al baño solo. Se trata de ganar calidad de vida, de tener otra vida. De alargarla. La enfermedad no para, va viento en popa y vamos a contrarreloj", afirma.

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